Pacjenci w badaniach

Badania kliniczne odgrywają kluczową rolę w rozwoju nowych terapii, zapewniając ich skuteczność i bezpieczeństwo dla pacjentów. Ocena bezpieczeństwa stanowi jeden z najważniejszych elementów każdego badania klinicznego, umożliwiając identyfikację, monitorowanie, analizowanie oraz minimalizację ryzyka związanego z nowym produktem leczniczym. Mówiąc o bezpieczeństwie pacjenta w badaniu klinicznym należy mieć na uwadze, że każdy badany produkt leczniczy Produkt leczniczy niesie za sobą pewne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych, a celem badań klinicznych jest określenie, czy dany produkt charakteryzuje się akceptowalnym profilem bezpieczeństwa, czyli wykazuje pozytywny stosunek korzyści do ewentualnego ryzyka.

Jakie czynniki wpływają na bezpieczeństwo uczestnika badania?

Bezpieczeństwo uczestnika badania zależy od wielu aspektów, w tym od właściwości badanego produktu, stopnia interwencji oraz przygotowania zespołu badawczego. Wśród kluczowych czynników wpływających na bezpieczeństwo uczestnika badania można wyróżnić:

1. Właściwości oraz sposób podania badanego produktu – mechanizm działania produktu badanego, jego potencjalne skutki uboczne oraz interakcje z innymi substancjami.
2. Procedury badawcze - jak obecność inwazyjnych procedur lub modyfikacje stosowanej terapii.
3. Decyzje dotyczące dawkowania – zasady zwiększenia lub redukcji dawek oraz możliwość przerwania terapii.
4. Charakterystyka uczestników – czynniki takie jak wiek, płeć, stan zdrowia czy współistniejące choroby mogą wpływać na reakcję organizmu na badany produkt.
5. Nadzór i odpowiednie kwalifikacje personelu medycznego – odpowiednio przeszkolony personel zapewnia właściwy nadzór i reaguje na niepożądane zdarzenia.  
6. Nadzór sponsora - bezpośredni lub poprzez instytucję wykonującą badania kliniczne Badanie kliniczne na zlecenie – CRO (ang, Contract Research Organization) – obejmujący monitorowanie badania, nadzór medyczny i szkolenia zespołu badawczego.
7. Nadzór komisji etycznych i organów regulujących – zapewnienie zgodności z określonymi standardami i przepisami.

Zapewnienie bezpieczeństwa i komfortu uczestników jest priorytetowym celem każdego badania klinicznego i nadrzędnym elementem w stosunku do nauki oraz społeczeństwa.

Jak chronione jest bezpieczeństwo uczestników badania klinicznego?

• Przepisy prawa i regulacje
  Badania kliniczne prowadzone są zgodnie z międzynarodowymi i krajowymi regulacjami prawnymi, takimi jak Ustawa z dnia 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych Produkt leczniczy stosowanych u ludzi oraz Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Przepisy te określają zasady prowadzenia badań, ochrony uczestników oraz odpowiedzialności badaczy i sponsorów.
• Procedury związane z rozpoczęciem badania – ocena etyczna i prawna
  Przed rozpoczęciem badania klinicznego konieczne jest uzyskanie zgody Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) oraz Komisji Bioetycznej.
  • URPL odpowiada m.in. za ocenę zgodności badania z przepisami oraz kontrolę nad ochroną uczestników.
  • Komisja Bioetyczna ocenia, m.in. czy badanie jest zgodne z etyką oraz czy potencjalne korzyści przewyższają ryzyko.
• Minimalizacja ryzyka
  Badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice – GCP), które nakładają obowiązek minimalizowania zagrożeń dla uczestników oraz zapewniają wysokie standardy prowadzenia badań i jakości oraz integralności danych.
• Świadoma zgoda uczestników
  Każdy uczestnik przed przystąpieniem do badania musi wyrazić świadomą zgodę na udział. Otrzymuje on szczegółowe informacje dotyczące celu badania, potencjalnych korzyści i ryzyka oraz ma możliwość zadawania pytań badaczowi.  Dokument świadomej zgody musi być sformułowany w sposób zrozumiały i przejrzysty, a uczestnik powinien mieć odpowiednio dużo czasu na jego analizę.
• Monitorowanie bezpieczeństwa terapii – audyty i inspekcje
  Sponsorzy badań klinicznych regularnie monitorują bezpieczeństwo badanego produktu leczniczego. W tym celu wykwalifikowany zespół medyczny ocenia stan zdrowia uczestników na każdym etapie badania. Co więcej sponsorzy weryfikują dane zbierane podczas badania klinicznego, sprawdzają czy jest ono prowadzone zgodnie z protokołem oraz czy przestrzegane są zasady bezpieczeństwa i prawa uczestników. Dodatkowo sponsorzy Sponsor przeprowadzają wizyty monitorujące we wszystkich ośrodkach, w których prowadzone jest badanie kliniczne,
• Nadzór nad działaniami oraz zdarzeniami niepożądanymi
  W trakcie badania klinicznego prowadzony jest ścisły nadzór nad farmakoterapią. Proces ten ma charakter ciągły i polega na identyfikacji, zbieraniu, analizowaniu i ocenie działań niepożądanych występujących po podaniu badanego produktu leczniczego.

Badacz niezwłocznie zgłasza sponsorowi wszystkie ciężkie zdarzenia niepożądane z wyjątkiem tych które protokół lub broszura badacza Badacz określa jako niewymagające niezwłocznego zgłoszenia. Niezwłocznie po zgłoszeniu powinno zostać sporządzone szczegółowe sprawozdanie.

Na jakim etapie badania klinicznego ocenia się bezpieczeństwo?

Bezpieczeństwo uczestników badania klinicznego jest stale monitorowane. Ocena bezpieczeństwa rozpoczyna się już na etapie planowania i trwa przez cały czas trwania badania.

Zanim nowa substancja zostanie dopuszczona do obrotu mija od kilku do kilkudziesięciu lat. Proces rozpoczyna się od koncepcji, która oparta jest o potrzeby pacjentów i wiedzę na temat danej choroby. Następnie tworzy się cząsteczki, poddawane szczegółowej analizie podczas badań podstawowych – laboratoryjnych oraz przedklinicznych.

• Przed rozpoczęciem badania na podstawie badań laboratoryjnych oraz przedklinicznych – oceniane są działania biologiczne substancji, toksyczność oraz podstawowe informacje dotyczące bezpieczeństwa. Pozytywne wyniki tego etapu pozwalają na kontynuację badań z udziałem ludzi.
• Podczas badania klinicznego – ciągłe monitorowanie zdrowia i samopoczucia uczestników oraz kontrola nad działaniami niepożądanymi.
• Po zakończeniu badania – dalsza obserwacja uczestników oraz monitorowanie działań niepożądanych oraz bezpieczeństwa leków po wprowadzeniu ich na rynek.

Ocena bezpieczeństwa w badaniach klinicznych jest kluczowym elementem wprowadzania nowych produktów leczniczych na rynek. Dzięki ścisłej kontroli, regulacjom prawnym oraz systemowi nadzoru możliwe jest minimalizowanie ryzyka i dostarczanie rzetelnych danych na temat profilu bezpieczeństwa nowego produktu. Proces ten umożliwia nie tylko rozwój medycyny, ale przede wszystkim zapewnia ochronę uczestników badań klinicznych.

Bibliografia:

• Brodniewicz T. Badania kliniczne; CEDEWU, Warszawa 2015
• Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.
• https://www.gcppl.org.pl/Portals/2/advertisings/ICH_GCP_E6_R2_wersja_polska_FINAL.pdf
• https://abm.gov.pl/pl/aktualnosci/1679,Bezpieczenstwo-pacjenta-w-badaniach-klinicznych.html
• https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/aktualnosci/aktualne-wydarzenia-i-i/1173,Bezpieczenstwo-pacjenta-w-badaniu-klinicznym.html

Autorka: Aleksandra Grabowska-Markova

Informacje zawarte w materiałach edukacyjnych mają charakter ogólny i są zgodne z przepisami oraz wiedzą obowiązującymi w momencie publikacji. W związku z możliwością zmiany przepisów prawnych, należy upewnić się, że nie zostały wprowadzone nowe regulacje, które mogą wpłynąć na przedstawione informacje.