Terapie celowane molekularnie – czym jest medycyna personalizowana?
Leczenie celowane zwane medycyną personalizowaną polega na optymalizacji i indywidualizacji terapii na podstawie znajomości patogenezy molekularnej choroby na jaką choruje dany pacjent. Dzięki tej wiedzy zastosowane leczenie celowane ukierunkowane jest na zablokowanie kluczowego czynnika wywołującego chorobę u konkretnego pacjenta. Terapie celowane molekularnie obecnie mają zastosowanie głównie w onkologii i hematologii, ale prowadzone są liczne badania w kierunku ich wykorzystania w innych rodzajach chorób. Przykładem są choroby zakaźne, w którym dobiera się antybiotykoterapię celowaną na podstawie wyizolowanego czynnika, który stanowi przyczynę zakażenia oraz oceny jego lekowrażliwości by zmaksymalizować skuteczność leczenia.
W przypadku chorób onkologicznych, różnica pomiędzy klasyczną chemioterapią a terapią celowaną polega na tym, że w chemioterapii stosuje się tzw. leki cytostatyczne, czyli leki niszczące szybko namnażające się komórki. W organizmie człowieka szybko namnażać się mogą zarówno komórki nowotworowe, jak i pozostałe prawidłowe komórki, a leki cytostatyczne niestety nie działają wybiórczo. Oznacza to, że niszczą one zarówno komórki nowotworowe, jak i zdrowe komórki organizmu, co wiąże się z występowaniem wielu działań niepożądanych, takich jak m.in. wypadanie włosów, anemia, duże osłabienie organizmu, wymioty, zmiany skórne itp. Terapia celowana jest bardziej precyzyjna, a tym samym skuteczna, gdyż projektuje się ją indywidualnie dla każdego pacjenta, dzięki temu w mniejszym stopniu oddziałuje na zdrowe komórki organizmu. W terapiach celowanych wykorzystuje się nowoczesne leki takie jak przeciwciała monoklonalne (mAb) czy inhibitory kinaz stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (np. Dasatynib, Nilotynib, Ponatynib, Bosutynib). Najnowszą technologią i terapią celowaną jest rodzaj terapii komórkowej, zwanej CAR-T. Jest to technologia, która polega na produkcji genetycznie zmodyfikowanych i ukierunkowanych limfocytów T (elementów układu immunologicznego) tak, aby skutecznie zidentyfikowały i wyeliminowały komórki nowotworowe.
W związku z rozwojem biologicznych badań molekularnych i badań genetycznych, uwzględniających sekwencjonowanie genów i wykrywanie konkretnych zmian w obrębie chromosomów, wiele terapii celowanych jest obecnie obiektem badań naukowych w celu ich rozwoju i ulepszania oraz badań klinicznych. Istotną rolę odgrywają tu odmienności molekularne i genetyczne w komórkach nowotworowych od których uzależniony jest wybór właściwych leków dla danego pacjenta. Nie u wszystkich chorych zaburzenia molekularne i genetyczne są takie same, nawet jeśli mają oni postawioną taką samą diagnozę, np. rak jelita grubego. Można więc spodziewać się, że terapie celowane będą w przyszłości stosowane w leczeniu różnych chorób, nie tylko onkologicznych, a co za tym idzie będą dostępne dla większej liczby pacjentów, będą także jeszcze bardziej precyzyjne i efektywne, przy jednoczesnej minimalizacji ryzyka wystąpienia skutków ubocznych.
Referencje:
- https://www.dkms.pl/dawka-wiedzy/o-nowotworach-krwi/na-czym-polega-leczenie-celowane-nowotworow [dostęp: 08.04.2025]
- https://www.zwrotnikraka.pl/terapia-celowana-molekularnie-onkologia-personalizowana/ [dostęp: 08.04.2025]
- https://onkologia.org.pl/pl/leki-celowane-i-immunoterapia [dostęp: 08.04.2025]
Autorka: dr n. o zdr. Magdalena Jabłońska