Pacjenci w badaniach

Leki odgrywają kluczową rolę w zapobieganiu wybranym chorobom, ich leczeniu oraz poprawie jakości i długości życia pacjentów. Jednocześnie każdy produkt leczniczy wiąże się z określonym ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych. Europejski system regulacyjny w obszarze ochrony zdrowia opiera się na zasadzie, że produkt leczniczy Produkt leczniczy może zostać dopuszczony do obrotu i pozostawać w użyciu wyłącznie wtedy, gdy na podstawie rzetelnych danych naukowych wykazano, iż korzyści z jego stosowania przewyższają potencjalne ryzyko dla pacjenta. Za realizacje tego zadania odpowiada Europejska Agencja Leków (EMA) we współpracy z krajowymi organami kompetentnymi państw członkowskich Unii Europejskiej.

Proces oceny bezpieczeństwa leku rozpoczyna się na długo przed jego dopuszczeniem do obrotu i trwa przez cały okres jego stosowania. Na wczesnym etapie rozwoju potencjalne produkty lecznicze Produkt leczniczy poddawane są badaniom laboratoryjnym, których celem jest poznanie mechanizmu działania substancji, jej toksyczności oraz potencjalnego wpływu na narządy czy rozwój płodu. Kolejnym etapem są badania kliniczne Badanie kliniczne prowadzone z udziałem pacjentów. W badaniach fazy I oceniane są przede wszystkim bezpieczeństwo, tolerancja oraz farmakokinetyka produktu badanego, a także ustalany jest bezpieczny zakres dawek. W większości obszarów terapeutycznych badania te prowadzone są z udziałem niewielkiej grupy zdrowych ochotników, jednak w onkologii ze względu na mechanizm działania leków i ich potencjalną toksyczność już na tym etapie uczestnikami są chorzy pacjenci. Badania fazy II i III obejmują coraz większe grupy pacjentów cierpiących na daną chorobę i służą ocenie skuteczności terapii, doprecyzowaniu schematów dawkowania oraz dalszemu monitorowaniu profilu bezpieczeństwa, w tym częstości i charakteru działań niepożądanych. Na podstawie zgromadzonych danych organy regulacyjne dokonują kompleksowej oceny jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego, w tym analizy relacji korzyści do ryzyka, co stanowi podstawę decyzji o jego dopuszczeniu do obrotu oraz warunkach dalszego stosowania. Należy jednak mieć na uwadze, że nawet rozbudowane projekty badań klinicznych nie są w stanie w pełni odzwierciedlić wszystkich aspektów stosowania leku w populacji ogólnej. Ze względu na ograniczoną liczebność próby, czas trwania badań oraz ściśle określone kryteria włączenia, pewne rzadkie lub odległe w czasie działania niepożądane mogą pozostać niewykryte na etapie przedrejestracyjnym i ujawnić się dopiero po wprowadzeniu produktu do obrotu, w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej i ekspozycji tysięcy pacjentów.

Dopuszczenie leku do obrotu w Unii Europejskiej nie oznacza zakończenia oceny jego bezpieczeństwa. Już na tym etapie wdrażane są środki mające na celu minimalizowanie ryzyka. Kluczową rolę odgrywają tu dokumenty informacyjne: Charakterystyka Produktu Leczniczego (ChPL), skierowana do pracowników ochrony zdrowia, oraz ulotka dla pacjenta. Zawierają one szczegółowe informacje o wskazaniach, przeciwwskazaniach, możliwych działaniach niepożądanych oraz zasadach bezpiecznego stosowania leku.

Integralnym elementem procesu jest również plan zarządzania ryzykiem (Risk Management Plan – RMP), opracowywany dla każdego leku w momencie jego dopuszczenia do obrotu. Plan ten określa, jakie działania będą podejmowane w celu zapobiegania znanym zagrożeniom oraz jakie dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa powinny zostać zgromadzone po wprowadzeniu leku na rynek.

Po rozpoczęciu stosowania leku w praktyce klinicznej uruchamiany jest rozbudowany system nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii. Jego kluczowym elementem jest zbieranie zgłoszeń podejrzewanych działań niepożądanych od pacjentów oraz pracowników ochrony zdrowia. Zgłoszenia te trafiają do krajowych organów regulacyjnych (w Polsce Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych), a następnie do europejskiej bazy danych EudraVigilance, zarządzanej przez EMA.

EudraVigilance jest jedną z największych na świecie baz danych dotyczących bezpieczeństwa leków i zawiera miliony zgłoszeń z całej Unii Europejskiej oraz spoza niej. Dane te są stale analizowane w celu identyfikacji tzw. sygnałów bezpieczeństwa, czyli potencjalnych nowych zagrożeń związanych ze stosowaniem danego leku.

Warto zaznaczyć, że pojedyncze zgłoszenie działania niepożądanego nie stanowi dowodu, iż zostało ono spowodowane przez lek. Organy regulacyjne muszą rozróżnić przypadkową zbieżność czasową od rzeczywistego związku przyczynowego. W tym celu analizuje się m.in. czas wystąpienia objawów, ich ustępowanie po odstawieniu leku, zależność od dawki oraz możliwe czynniki zakłócające, takie jak choroby współistniejące czy stosowanie innych leków.

Każda osoba może zgłosić podejrzewane działanie niepożądane – pacjent, opiekun, lekarz, pielęgniarka lub farmaceuta.

Zgłoszenie powinno zawierać m.in.:

• dane pacjenta (wiek, płeć),
• nazwę leku (handlową i substancję czynną),
• dawkę i czas stosowania,
• moment wystąpienia działania niepożądanego,
• informację czy lek został odstawiony,
• numer serii leku,
• inne przyjmowane leki,
• choroby współistniejące.

Jednym ze sposobów zgłaszania zdarzeń niepożądanych jest oficjalna platforma internetowa dostępna pod adresem https://smz2.ezdrowie.gov.pl/, na której zgłoszenia są składane za pośrednictwem elektronicznego formularza.

W związku z tym pacjenci oraz pracownicy ochrony zdrowia odgrywają kluczową rolę w europejskim systemie monitorowania bezpieczeństwa leków. To oni jako pierwsi obserwują działania niepożądane w codziennej praktyce i mogą dostarczyć cennych informacji, które nie były dostępne na etapie badań klinicznych. Zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych jest istotnym elementem wspólnej odpowiedzialności za bezpieczeństwo terapii i przyczynia się do ochrony zdrowia publicznego. System ten stanowi jeden z filarów zaufania do leków stosowanych w Unii Europejskiej.

Bibliografia:

• https://op.europa.eu/en/publication-detail/-/publication/ca97f31f-da2b-11f0-8da2-01aa75ed71a1/?pk_campaign=EUP&pk_source=EU%20Publications&pk_medium=LI, raport From laboratory to patients , How the safety of medicines is ensured in the European Union str.8-21, dostęp z dnia 20.01.2026
• https://smz2.ezdrowie.gov.pl/, dostęp z dnia 20.01.2026