Tadzik edukuje: Co wpływa na decyzję o zainicjowaniu pediatrycznych badań klinicznych?
Witajcie, to ja Tadzik – Wasz Ambasador Badań Klinicznych.
Dzisiaj chcę przybliżyć Wam kwestie, które są kluczowe do zainicjowania pediatrycznych badań klinicznych.
Konwencja o prawach dziecka stanowi fundament działań podejmowanych na rzecz dzieci. Ten międzynarodowy traktat został uchwalony przez Zgromadzenie Ogólne Narodów Zjednoczonych w 1989 r., zaś jego ratyfikacja przez Polskę rozpoczęła się w 1991 r. Zgodnie z zawartymi w nim zapisami, wszystkie dzieci mają prawo „do jak najwyższego poziomu zdrowia i udogodnień w zakresie leczenia chorób oraz rehabilitacji zdrowotnej” (Dz. U. z dnia 23 grudnia 1991 r.). W tym celu, konieczne jest zapewnienie strategii leczniczej opartej na dowodach uzyskanych podczas badań klinicznych przeprowadzonych w danej grupie wiekowej. Jest to szczególnie istotne, gdyż zarówno fizjologia, jak i profil farmakodynamiczny i farmakokinetyczny badanych produktów leczniczych jest inny niż u dorosłych, a co więcej znacząco różni się w poszczególnych grupach wiekowych występujących w populacji pediatrycznej. Wiek wpływa nie tylko na przebieg choroby, ale także na częstość występowania i ciężkość skutków ubocznych pojawiających się po przyjęciu produktu leczniczego. Z tego względu, ważne jest, aby dawkowanie zostało dobrane zarówno pod względem wieku jak i masy ciała. Zatem kluczowym pytaniem staje się – kiedy pediatryczne badania kliniczne mogą być inicjowane?
Otóż, ze względu na bezpieczeństwo małoletnich uczestników, powinny one być rozpoczynane dopiero wtedy, gdy dana cząsteczka przejdzie trzecią lub późniejszą fazę z udziałem osób dorosłych. Jednakże, zasada ta może zostać pominięta m.in. w sytuacji, gdy choroba występuje tylko u dzieci lub ma u nich większe nasilenie, a także kiedy nie istnieje skuteczne jej leczenie w obu populacjach.
Wcześniejsze rozpoczęcie pediatrycznych badań klinicznych możliwe jest również w przypadku letalnych chorób genetycznych i metabolicznych. Szczególnie tych, które wiążą się ze śmiercią w wieku dziecięcym, w związku z czym nie mają one analogii w populacji dorosłych. W konsekwencji nie jest możliwe sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa produktów leczniczych Produkt leczniczy wykorzystywanych w leczeniu tych chorób poza populacją pediatryczną. W takich sytuacjach w pierwszej kolejności do badania klinicznego włączane są starsze dzieci, chyba że istnieją uzasadnione naukowe przesłanki do przeprowadzenia ich najpierw w grupie młodszych, a nawet z udziałem niemowlaków.
Kolejnym przesłaniem do zainicjowania pediatrycznych badań klinicznych są sytuacje zagrażające życiu. Dotyczą one m.in. zakresu intensywnej terapii i medycyny ratunkowej. Główną przesłanką do ich rozpoczęcia jest uzasadniona naukowo, bezpośrednia z klinicznego punktu widzenia korzyść, którą może być m.in. poprawa stanu zdrowia uczestnika, złagodzenie cierpienia lub jedyna możliwość diagnozy.
Podsumowując, prowadzenie pediatrycznych badań klinicznych jest niezbędne, aby zapewnić dzieciom dostęp do najnowocześniejszych postępów w medycynie. Niemniej jednak, ich inicjacja możliwa jest w sytuacjach mających perspektywę bezpośredniej korzyści dla pediatrycznego uczestnika badania klinicznego, a ryzyko związane z jego uczestnictwem jest zminimalizowane i uzasadnione.
Referencje:
- Konwencja o prawach dziecka. Przyjęta przez Zgromadzenie Ogólne Narodów Zjednoczonych dnia 20 listopada 1989 r. Dz. U. z dnia 23 grudnia 1991 r.
- Bavdekar SB. Pediatric clinical trials. Perspect Clin Res. 2013;4(1):89-99.
- Łuczak A, Magiera M, Szałek E. Badania kliniczne w populacji pediatrycznej. Clinical trials in the paediatric population. Farmacja Współczesna. 2018;11:42-8.
- Rzecznik Praw Pacjenta. Konwencja o prawach dziecka [Internet]. 2025 [dostęp: 23.07.2025; g. 14:20]. https://brpd.gov.pl/2025/07/13/konwencja-o-prawach-dzieck/
- Council for International Organizations of Medical Sciences (CIOMS), World Health Organization (WHO). International ethical guidelines for health-related research involving humans. 4th ed. Geneva: CIOMS; 2016. Guideline 17. 66-8.
- Eltorki M, Uleryk E, Freedman SB. Waiver of informed consent in pediatric resuscitation research: a systematic review. Acad Emerg Med. 2013 Aug;20(8):822-34.
- Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE, art. 35 – Badania kliniczne w sytuacjach nagłych.
- Institute of Medicine (US) Committee on Clinical Research Involving Children. Ethical Conduct of Clinical Research Involving Children. Washington (DC): National Academies Press (US); 2004. Chapter 2, The Necessity and Challenges of Clinical Research Involving Children. [dostęp: 13.08.2025; g. 11:15]. https://doi.org/10.17226/10958
Autorka: dr Daria Urbańska