Od pomysłu do leku – co musi się wydarzyć, aby substancja stała się lekiem
Według definicji: lek to substancja lub mieszanina substancji przeznaczona do zapobiegania lub leczenia chorób występujących u ludzi lub zwierząt podawana w celu postawienia diagnozy lub przywrócenia, poprawienia lub modyfikacji fizjologicznych funkcji organizmu*.
Skąd wiadomo, jaki lek możemy zastosować w określonej chorobie?
To nie przypadek decyduje o odkryciu nowego leku i jego stosowaniu. Naukowcy bazując na interdyscyplinarnych doświadczeniach, popartych współczesną nauką, poszerzają dostępność produktów leczniczych. Innowacyjne leki, dzięki temu są dostępne na rynku w leczeniu różnych dolegliwości. Proces ich powstania nierozerwalnie wiąże się z badaniami klinicznymi.
Substancja lecznicza, zanim stanie się lekiem i trafi do pacjentów, musi przejść długą drogę. Jeden z pierwszych etapów prac nad substancją, która ma znaleźć zastosowanie w medycynie, nazywany jest przedkliniczną fazą badań. Celem przedklinicznej fazy badań jest ocena działania biologicznego substancji leczniczej.
Przedkliniczna faza badań polega na:
- Analizie potrzeb pacjenta opartej na wiedzy o chorobie,
- Stworzeniu cząsteczki o najbardziej obiecującej właściwości,
- Ocenie działania biologicznego danej cząsteczki w laboratorium,
- Pozytywnym działaniu biologicznym pozwalającym na rozpoczęcie badania na zwierzętach.
Głównym założeniem wspomnianego procesu jest również ocena toksyczności podawanej substancji badanej. Badania przedkliniczne dążą do wstępnej analizy bezpieczeństwa oraz efektywności potencjalnego leku zanim zostanie zastosowany po raz pierwszy u człowieka. Po pozytywnej weryfikacji rozpoczyna się standardową ścieżkę badań klinicznych.
Najważniejszym etapem rozwoju potencjalnego leku są badania kliniczne. Rozpoczęcie prowadzenia badań klinicznych jest możliwe tylko w momencie uzyskania pozytywnej opinii przez Komisję Bioetyczną oraz zgody Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Rozpoczęcie badań klinicznych następuje, gdy korzyści ze stosowania badanej substancji przewyższają ryzyko.
Badania kliniczne składają się z trzech głównych faz.
- Faza pierwsza badania ma za zadanie potwierdzić nieszkodliwość badanej substancji oraz zweryfikować jej losy w ustroju.
- W fazie drugiej analizuje się korzystne efekty wynikające ze stosowania danej substancji. Kontynuowane są także badania nad jej bezpieczeństwem.
- W fazie trzeciej badana jest efektywność oraz ocena bezpieczeństwa stosowania badanej substancji w zależności od dawki i długości okresu stosowania.
Aby nowy lek trafił do codziennej praktyki medycznej, po potwierdzeniu badaniami klinicznymi skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa musi przejść jeszcze długi i skomplikowany proces rejestracji, wymagający przedłożenia szczegółowych analiz i raportów dokumentujących skuteczność i bezpieczeństwo oraz jakość leku. Pacjent może kupić lek w aptece dopiero wtedy, gdy właściwy organ wyda decyzję o pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu. Ocena odbywa się na podstawie dokumentacji, złożonej przez podmiot odpowiedzialny. Wspomniana dokumentacja zawiera wszystkie dane zebrane w czasie badań przedklinicznych oraz badań klinicznych od I-III fazy. W Polsce organem właściwym jest Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Czas od pomysłu do powstania nowego leku, uwzględniając wszystkie opisane powyżej etapy, wynosi średnio nawet do 15 lat.
* Zgodnie z tekstem ustawy z dnia 6 września 2001 r. (Prawo farmaceutyczne)
Bibliografia:
- Liu H, Andersson G, Manchaiah V. Editorial: The Process Evaluation of Clinical Trials. Front Med (Lausanne). 2022 Jul 11; 9:950637. doi: 10.3389/fmed.2022.950637. PMID: 35899205; PMCID: PMC9309880.
- L Grigorian-Shamagian, R Sanz-Ruiz, A Climent, L Badimon, L Barile, Insights into therapeutic products, preclinical research models, and clinical trials in cardiac regenerative and reparative medicine: where are we now and the way ahead. Current opinion paper of the ESC Working Group on Cardiovascular Regenerative and Reparative Medicine, Cardiovascular Research, Volume 117, Issue 6, 1 June 2021, Pages 1428–1433.
- https://www.gov.pl/web/zdrowie/pacjent
- https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/aktualnosci/aktualne-wydarzenia-i-i/1669,Proces-powstawania-nowego-leku-badania-kliniczne-jako-konieczny-element-rozwoju-.html
Autor: Joanna Kornacka- specjalista ds. badań klinicznych w ABM