Tadzik edukuje: Badania kliniczne w pediatrii
Witajcie, to ja Tadzik - Wasz Ambasador Badań Klinicznych. Dzisiaj chcę przybliżyć Wam temat pediatrycznych badań klinicznych. Z tego artykułu dowiecie się m.in.:
- Co to są pediatryczne badania kliniczne?
- Jakie są grupy wiekowe w populacji pediatrycznej?
- Ile pediatrycznych badań klinicznych prowadzonych jest w Polsce?
Szczególną grupę pacjentów stanowi populacja pediatryczna, czyli osoby, które nie ukończyły 18 roku życia. Obecnie wiadomo, że ze względu na znaczną odmienność pod względem fizycznym i psychicznym oraz w profilach farmakokinetycznych i farmakodynamicznych leków, dzieci nie mogą być traktowane jak osoby pełnoletnie. Niewskazane jest zatem dawkowanie u nich leków zgodnie z ustalonymi schematami dla dorosłych, gdyż takie leczenie może być nieskuteczne, a nawet wywoływać niepożądane efekty i prowadzić do zaburzeń funkcji wielu narządów. Wobec powyższego, konieczne jest prowadzenie badań klinicznych nad badanymi produktami leczniczymi w populacji pediatrycznej. Dzięki nim możliwe jest określenie odpowiedniej dawki oraz zapewnienie dostępu do nowych i skutecznych produktów leczniczych Produkt leczniczy osobom niepełnoletnim.
Prowadzenie pediatrycznych badań klinicznych jest szeroko dyskutowane pod względem etycznym. W celu zapewnienia bezpieczeństwa ich uczestnikom przestrzegane są nie tylko obowiązujące regulacje prawne dotyczące badań klinicznych, ale także zostały opracowane wymogi dotyczące tych prowadzonych w populacji pediatrycznej. Nadrzędną rolę w zakresie przestrzegania najwyższych standardów opieki nad niepełnoletnimi uczestnikami badań klinicznych pełni Komitet Pediatryczny. Został on utworzony w 2007 roku przez Europejską Agencję Leków (ang. European Medicines Agency, EMA) w celu oceny treści planów pediatrycznych badań klinicznych.
Dodatkową trudnością związaną z prowadzeniem pediatrycznych badań klinicznych jest duże zróżnicowanie wiekowe w tej populacji, a co się z tym wiąże występowanie znacznych różnic we wzroście i rozwoju pacjentów do 18 r.ż. Ze względu na odmienną biologię i farmakologię populacji pediatrycznej, wyróżnia się w niej kilka grup wiekowych. Odpowiednia klasyfikacja umożliwia określenie skuteczności działania badanego produktu leczniczego, metod diagnostycznych oraz procedur leczniczych zgodnie z ich fizjologią. W tabeli 1, przedstawiono propozycje kategoryzacji populacji pediatrycznej ze względu na wiek zaproponowaną przez Agencję Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) oraz w dodatku do zharmonizowanych wytycznych ICH11: badania kliniczne produktów leczniczych w populacji pediatrycznej (ang. ICH HARMONISED GUIDELINE ADDENDUM TO ICH E11: CLINICAL INVESTIGATION OF MEDICINAL PRODUCTS IN THE PEDIATRIC POPULATION, ICH E11 (R1)).
Tabela 1. Kategoryzacja populacji pediatrycznej ze względu na wiek wg Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) oraz w dodatku do zharmonizowanych wytycznych ICH11: badania kliniczne produktów leczniczych w populacji pediatrycznej (ang. ICH HARMONISED GUIDELINE ADDENDUM TO ICH E11: CLINICAL INVESTIGATION OF MEDICINAL PRODUCTS IN THE PEDIATRIC POPULATION, ICH E11 (R1)).
|
|
FDA |
ICH E11(R1) |
|
Kategorie wiekowe |
NOWORODKI od urodzenia do 27 dnia, skorygowane o wiek ciążowy |
NOWORODKI PRZEDWCZEŚNIE URODZONE
NOWORODKI URODZONE O CZASIE od 0 do 27 dni |
|
NIEMOWLĘTA od 28 dni do 23 miesięcy |
NIEMOWLĘTA I MAŁE DZIECI od 28 dni do 23 miesięcy |
|
|
DZIECI Od 2 do 11 lat |
DZIECI od 2 do 11 lat |
|
|
MŁODZIEŻ od 12 do mniej niż 17 lat |
MŁODZIEŻ od 12 do 16-18 lat (w zależności od regionu) |
FDA – Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration)
ICH E11 (R1) – Dodatek do zharmonizowanych wytycznych ICH11: badania kliniczne produktów leczniczych w populacji pediatrycznej (ang. ICH HARMONISED GUIDELINE ADDENDUM TO ICH E11: CLINICAL INVESTIGATION OF MEDICINAL PRODUCTS IN THE PEDIATRIC POPULATION, ICH E11 (R1))
Zgodnie z powyższą klasyfikacją, podczas przygotowywania protokołu pediatrycznego badania klinicznego, uwzględnia się czynniki charakterystyczne dla danej grupy, które mogą wpłynąć na poprawną ocenę skuteczności badanego produktu leczniczego. Na przykład w projekcie badania obejmującego grupę niemowląt uwzględnia się wpływ szybkiego wzrostu organizmu i dojrzewanie ośrodkowego układu nerwowego (OUN), zaś u młodzieży zwraca się uwagę m.in. na niestabilność gospodarki hormonalnej.
Obecnie na świecie zarejestrowanych jest 103 666 aktywnych pediatrycznych badań klinicznych będących na różnych etapach zaawansowania (stan na 14.03.2025 r.). Zaledwie ~2% z wszystkich aktywnych badań klinicznych z udziałem osób do 18 r.ż. prowadzonych jest w Polsce (Wykres 1). Ponad połowę z nich stanowią badania przedrejestracyjne – fazy III (Wykres 2).
Wykres 1. Liczba aktywnych pediatrycznych badań klinicznych prowadzonych na świecie i w Polsce (stan na 14.03.2025 r.). [Źródło danych: www.clinicaltrials.gov, dostęp: 14.03.2025 r., 07:40).
Wykres 2. Liczba aktywnych pediatrycznych badań klinicznych prowadzonych w Polsce w zależności od fazy – stan na 13.03.2025 r. [Źródło danych: www. clinicaltrials.gov, dostęp: 14.03.2025 r., 07:43).
Referencje::
- Łuczak A., Magiera M., Szałek E. 2018. Badania kliniczne w populacji pediatrycznej Clinical trials in the paediatric population. Farmacja współczesna, 11: 42-48.
- ICH HARMONISED GUIDELINE ADDENDUM TO ICH E11: CLINICAL INVESTIGATION OF MEDICINAL PRODUCTS IN THE PEDIATRIC POPULATION E11 (R1). Final version Adopted on 18 August 2017
- Pediatric Drug Development: Regulatory Considerations — Complying With the Pediatric Research Equity Act and Qualifying for Pediatric Exclusivity Under the Best Pharmaceuticals for Children Act Guidance for Industry. Administrative/Procedural Revision. FDA, 2023
- https://www.precisionformedicine.com/blog/fda-guidance-on-pediatric-drug-development/ [dostęp: 12.03.2025, 12:55].
Autorka: dr Daria Urbańska