Tadzik edukuje: Wyzwania w pediatrycznych badaniach klinicznych
Witajcie, to ja Tadzik – Wasz Ambasador Badań Klinicznych.
Dzisiaj chcę przybliżyć Wam wyzwania z jakimi mierzą się pediatryczne badania kliniczne.
Choroby wieku dziecięcego były opisywane już w czasach starożytnych. Informacje na ich temat odnaleźć można w tekstach egipskich, greckich i rzymskich. Jednak aż do XVIII wieku nie odnaleziono dokumentacji świadczącej o prowadzeniu badań klinicznych z udziałem dzieci. Prawdopodobnie pierwszym było to przeprowadzone przez Edwarda Jennera w 1796 roku, dotyczące szczepionki przeciwko ospie. W późniejszych latach obserwowano znaczne zmiany w liczbie prowadzonych badań klinicznych z udziałem dzieci. Dopiero po II wojnie światowej, dostrzeżono konieczność wprowadzenia regulacji prawnych w zakresie ich realizacji. W tym celu, w 1947 roku został opracowany Kodeks Norymberski. Wymagał on wyrażenia „dobrowolnej zgody potencjalnego uczestnika, który miał zdolność prawną do jej wyrażenia”. Jednak kwestie związane z udzielaniem zgody przez nieletnich, zostały doprecyzowane dopiero w 1964 r., kiedy Światowe Stowarzyszenie Medyczne (ang. World Medical Association, WMA) przygotowało zestaw wytycznych, zezwalających na prowadzenie badań z udziałem dzieci, pod warunkiem uzyskania zgody od ich rodziców lub opiekunów prawnych.
Pomimo to panujące obawy dotyczące udziału populacji pediatrycznej w badaniach klinicznych spowodowały, że były one rzadkością. W konsekwencji wprowadzano do obrotu leki przebadane tylko u osób dorosłych. Zawężona gama produktów leczniczych, których skuteczność i bezpieczeństwo zostały potwierdzone w populacji pediatrycznej, spowodowała konieczność stosowania przez pediatrów leków nieposiadających etykiet informacyjnych dotyczących dawkowania u dzieci. To z kolei stanowiło dodatkowe trudności w ich leczeniu. Fizjologia, profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny dzieci różnią się od dorosłych, co stanowi znaczne ryzyko ich stosowania. Ponadto wiek, wzrost i rozwój wpływają na częstotliwość oraz siłę występowania skutków ubocznych, a dawka leków zależy nie tylko od masy ciała lub jego powierzchni, ale także występujących różnic w funkcjonowaniu receptorów, układów efektorowych i mechanizmów homeostatycznych. Wobec powyższego, coraz częściej mówi się o tym, że prowadzenie badań klinicznych w populacji pediatrycznej jest konieczne. Co więcej, w celu zapewnienia nieletnim dostępu do innowacyjnych leków, ich realizacja powinna odbywać się w całym spektrum wiekowym.
Prowadzenie badań klinicznych w pediatrii wiąże się z koniecznością spełnienia szeregu wymagań zarówno na etapie projektowania, jak i koordynacji oraz realizacji. Aby zapewnić odpowiednią infrastrukturę badawczą, często niezbędne jest doposażenie lub przystosowanie ośrodka tak, by był on przyjazny dla najmłodszych pacjentów.
Bardzo ważną kwestią dla powodzenia badania klinicznego jest również rekrutacja i retencja (pozostanie w badaniu) uczestników. Czynniki stanowiące główne bariery w tej kwestii związane są najczęściej ze względami logistycznymi, ciężkością choroby i dostępnymi metodami leczenia. Świadoma decyzja o udziale dziecka w badaniu klinicznym zależy również od poziomu wiedzy i świadomości rodziców lub opiekunów prawnych na ten temat. W tym celu potrzebują oni jasnych i szczegółowych informacji.
Podsumowując realizacja pediatrycznych badań klinicznych, pomimo dużych nakładów finansowych oraz trudności w rekrutacji i retencji uczestników, jest niezbędna, aby uzyskać rzetelne dane do oceny bezpieczeństwa i skuteczności badanych produktów leczniczych Produkt leczniczy stosowanych u dzieci.
Referencje:
- Bavdekar SB. Pediatric clinical trials. Perspect Clin Res. 2013;4(1):89–99.
- Bencheva V, Mann NK, Rombey T, Pieper D, Schmiedl S. Barriers and facilitators to enrollment in pediatric clinical trials: an overview of systematic reviews. Syst Rev. 2024; 20;13(1):283.
- Benkouiten S, Minodier P, Raoult D, Brouqui P. Obtaining informed consent in pediatric clinical trials. J Clin Epidemiol. 2014;67:840–841.
- Kaguelidou F, Amiel P, Gaultier C, Alberti C. Improving recruitment in pediatric clinical research: a strategy to consider. J Clin Epidemiol. 2014;67(7):841–842.
- Lagler FB, Hirschfeld S, Kindblom JM. Challenges in clinical trials for children and young people. Arch Dis Child. 2021;106(4):321–325.
- Watson SE, Beauchamp T, Schmitz KH, Brown MT, Moreno MA, Tuzzio L, et al. Facilitators and barriers to pediatric clinical trial recruitment and retention in rural and community settings: A scoping review. Clin Transl Sci. 2022;15(4):838–853.
Autorka: dr Daria Urbańska
Informacje zawarte w artykule mają charakter ogólny i są zgodne z przepisami oraz wiedzą obowiązującymi w momencie publikacji. W związku z możliwością zmiany przepisów prawnych, należy upewnić się, że nie zostały wprowadzone nowe regulacje, które mogą wpłynąć na przedstawione informacje.