Aktualnie znajdujesz się na:

Kontynuacja leczenia badanym produktem po zakończonym badaniu klinicznym

Dla wielu pacjentów udział w badaniu klinicznym jest jedyną lub najlepszą z dostępnych opcji terapeutycznych, zwłaszcza, że wiele innowacyjnych leków nie jest dostępnych w Polsce ze względu na ograniczenia w ich refundacji. Stąd też bardzo często mamy do czynienia z sytuacją, że pacjent, który odnosi korzyść z udziału w badaniu może stracić możliwość dalszego leczenia w momencie zakończenia badania.

W aktualnym stanie prawnym brak jest w Polsce precyzyjnych regulacji dotyczących dostępu do tzw. programów rozszerzonego dostępu (expanded access programs) dedykowanych uczestnikom badania klinicznego pozytywnie odpowiadającym na leczenie produktem poddawanym w badaniu. W praktyce istnieje kilka możliwości, aby zapewnić leczenie po zakończeniu badania tym uczestnikom, którzy odnoszą korzyści terapeutyczne:

  1. Dalsze leczenie produktem badanym.

Taka sytuacja może mieć miejsce, jeżeli badanie kliniczne Badanie kliniczne dotyczyło leku już zarejestrowanego w Polsce w danym wskazaniu, wtedy po zakończeniu badania można kontynuować leczenie tym samym lekiem, jeżeli jest on refundowany lub jeżeli pacjent będzie w stanie ponieść koszty leczenia. Jeżeli dany lek jest zarejestrowany w Polsce w innym wskazaniu to można rozważyć możliwość leczenia, choć w takiej sytuacji zwykle nie ma możliwości refundowania kosztów przez NFZ lub są one bardzo ograniczone.

  1. Dalsze leczenie innym lekiem zarejestrowanym mającym podobne działanie lub takie same substancje aktywne.

Taka sytuacja może mieć miejsce na przykład w sytuacji badania klinicznego leku biopodobnego jeżeli referencyjny lek biologiczny jest w Polsce refundowany lub jeżeli pacjent będzie w stanie ponieść koszty leczenia.

  1. Dalsze leczenie niezarejestrowanym produktem badanym w ramach kolejnego badania klinicznego.

Często prowadzi się w tym celu różnego rodzaju "follow up study" lub "open label study" aby umożliwić kontynuacje leczenia a przy okazji zbierać dodatkowe dane medyczne nt. badanego leku. Największą wadą tego rozwiązania jest to, że nadal formalnie nadal to będzie badanie kliniczne podlegające wszystkim wymogom i regulacjom co oznacza bardzo wysokie koszty i zaangażowanie pracy dla Sponsora badania.

  1. Dalsze leczenie niezarejestrowanym produktem badanym w ramach tzw. compassionate use.

Compassionate use, tłumaczone w Polsce jako „humanitarne stosowanie” lub „akt miłosierdzia” to opcja leczenia, która pozwala na użycie leku, który nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu w danym kraju. Procedura ta zakłada umożliwienie zastosowania produktu leczniczego Produkt leczniczy określonej grupie pacjentów cierpiących na chorobę przewlekłą lub poważną, wycieńczającą lub zagrażającą życiu, dla którego został złożony wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej lub który znajduje się w fazie badań klinicznych. Istotne jest, że ww. grupy pacjentów nie można poddać skutecznemu leczeniu żadnym produktem leczniczym Produkt leczniczy dopuszczonym do obrotu w danym kraju.

Mechanizm ten od lat uregulowany jest na poziomie prawa unijnego – w Rozporządzeniu WE nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych Produkt leczniczy stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych. Niestety przepisy unijne bez regulacji na poziomie prawa krajowego nie wystarczają, dopiero planowane uchwalenie Ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi wprowadzi do polskiego prawa definicję oraz zasady procedury compassionate use.

Określenie jasnych regulacji prawnych stanowi podstawę kwestii kontynuacji leczenia badanym produktem i powinno uwzględniać przede wszystkim dobro samych pacjentów oraz zachęcać Sponsorów badań do zapewniania pacjentom możliwości otrzymywania leczenia badanym produktem po zakończeniu udziału w badaniu.

 

Bibliografia:

 

Autor: Sabina Matysiak- młodszy specjalista ds. badań klinicznych w ABM

Opcje strony

do góry