Niekomercyjne badanie kliniczne: Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną. Badanie kliniczne fazy I/II (MERMAID1)
Terapia przeciwnowotworowa CAR-T jest obecnie jedną z najnowocześniejszych metod leczenia agresywnych nowotworów krwi takich jak ostre białaczki limfoblastyczne i limfocytowe oraz chłoniaki złośliwe B-komórkowe. Immunoterapia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej komórek układu odpornościowego — limfocytów T, do których wprowadza się za pomocą odpowiedniego wektora wirusowego sztuczny receptor, który służy do rozpoznawania komórek rakowych. Tak zmodyfikowane komórki układu immunologicznego zostają podane pacjentowi w celu wyszukania komórek nowotworowych w organizmie. Po ich zidentyfikowaniu, komórki układu immunologicznego aktywują się i likwidują komórki nowotworowe. Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy terapeutycznej, bowiem dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów.
W sierpniu 2017 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała na terenie Stanów Zjednoczonych pierwszą terapię genową typu CAR-T (Tisagenlecleucel) w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. Obecnie na świecie trwają badania kliniczne Badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T w innych nowotworach hematologicznych, np. szpiczaku mnogim, a także w guzach litych, takich jak rak płuc, rak piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.
Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną. Badanie kliniczne fazy I/II (MERMAID1) jest niekomercyjnym badaniem klinicznym finansowanym przez Agencję Badań Medycznych, realizowanym przez Warszawski Uniwersytet Medyczny pod kierownictwem prof. dr hab. Grzegorza Basaka.
Celem projektu jest przeprowadzenie zaawansowanych prac badawczo-rozwojowych w zakresie niekomercyjnego badania klinicznego fazy I/II wieloośrodkowego, jednoramiennego z zastosowaniem produktu ATMP – produkowanych w Polsce limfocytów CAR-T antyCD19 do leczenia dorosłych chorych z oporną i nawrotową białaczką limfoblastyczną w kontekście czynników genetycznych nowotworu i pacjenta.
Badanie prowadzone jest w grupie 20 dorosłych w wieku 18-65 lat, chorych z oporną lub nawrotową białaczką limfoblastyczną (pierwotna oporność lub co najmniej 1 nawrót). Pacjenci będą dokładnie monitorowani za pomocą standardowych metod, a dodatkowo wykonane zostaną złożone badania genetyczne i analiza profilu cytokin w celu oceny korelacji ze skutecznością i toksycznością leczenia. Podjęte będą działania mające ograniczyć toksyczność terapii oraz w przyszłości zoptymalizować dobór pacjentów na podstawie czynników genetycznych. Działania projektowe pozwolą także na wdrożenie na rynek polski produktu leczniczego, wytwarzanego po raz pierwszy w Polsce.
Referencje:
- https://pnitt.wum.edu.pl/node/13860 [dostęp w dniu 07.08.2023]
- https://abm.gov.pl/pl/aktualnosci/1440,Terapia-CAR-T-dla-Polakow.html [dostęp w dniu: 07.08.2023]
- https://immuno-onkologia.pl/limfocyty-car-t-immunoterapia-adoptywna/ [dostęp w dniu: 08.08.2023]
Autor: dr Magdalena Jabłońska
(Data opracowania artykułu 14.07.2023 r.)